有論文曾對(duì)細(xì)胞療法和基因療法的研發(fā)成本進(jìn)行了估算，結(jié)果顯示一款該類藥物在臨床試驗(yàn)階段的平均耗費(fèi)達(dá)19.43億美元（約合人民幣137億元）。

諾華在闡釋Zolgensma的定價(jià)邏輯時(shí)也曾披露，針對(duì)該療法的研發(fā)投入累計(jì)94億美元，不過(guò)其中包含其收購(gòu)原研發(fā)公司AveXis所支付的87億美元。

此外，基因療法現(xiàn)階段的臨床開發(fā)主要針對(duì)罕見病，患群人數(shù)較少，也在一定程度上降低了對(duì)產(chǎn)品的議價(jià)能力，目前已獲批上市的基因療法，適應(yīng)癥涵蓋了血友病、地中海貧血、杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）、SMA等多種罕見病。

“高研發(fā)成本、高定價(jià)”的特性，無(wú)疑會(huì)使得基因療法陷入“患者可及性低”的商業(yè)化困局。盡管有觀點(diǎn)認(rèn)為，基因療法的長(zhǎng)期療效乃至一次性治愈優(yōu)勢(shì)，從長(zhǎng)遠(yuǎn)來(lái)看總成本低于終生用藥，但對(duì)多數(shù)普通家庭而言，首針的“天價(jià)”費(fèi)用就是一道難以跨越的高門檻。

今年2月，輝瑞就宣布終止B型血友病基因療法Beqvez(定價(jià)為350萬(wàn)美元)的研發(fā)和商業(yè)化，原因是“迄今為止患者和醫(yī)生對(duì)血友病基因療法的興趣有限”，而該產(chǎn)品上市尚不足一年。另一家企業(yè)藍(lán)鳥生物的三款基因療法，去年全年累計(jì)治療患者則不足40名。

現(xiàn)階段，諾華的Zolgensma與Sarepta Therapeutics的DMD療法 Elevidys，是為數(shù)不多商業(yè)化表現(xiàn)較為成功的基因療法，前者早已躋身年銷售“10億美元俱樂(lè)部”，今年上半年銷售額為6.24億美元，后者去年全年凈收入亦達(dá)8.208億美元。

波哌達(dá)可基注射液在國(guó)內(nèi)的銷售也選擇與武田制藥合作，借力其在罕見血液病領(lǐng)域的深厚布局，加速市場(chǎng)開拓。

CIC灼識(shí)咨詢總監(jiān)盧李康在接受《科創(chuàng)板日?qǐng)?bào)》記者采訪時(shí)表示，提升基因療法可及性需通過(guò)多方面協(xié)同實(shí)現(xiàn)。在技術(shù)和生產(chǎn)端，新型載體與遞送系統(tǒng)的迭代、基因編輯工具的精準(zhǔn)化升級(jí)、可控基因表達(dá)技術(shù)的突破，以及自動(dòng)化標(biāo)準(zhǔn)化生產(chǎn)平臺(tái)的搭建，均有望顯著降低基因療法的研發(fā)與生產(chǎn)成本，同時(shí)提升治療的安全性與有效性。

此外，政策和支付機(jī)制端的創(chuàng)新同樣關(guān)鍵，例如商業(yè)醫(yī)保覆蓋、按療效付費(fèi)、分期付款、企業(yè)贈(zèng)藥等模式能夠緩解患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，有效提升藥物可及性。

▌市場(chǎng)規(guī)模不斷擴(kuò)容，技術(shù)突破還需加速進(jìn)階

盡管商業(yè)化落地仍面臨諸多挑戰(zhàn)，但憑借在多種疾病治療領(lǐng)域的巨大潛力，基因療法市場(chǎng)規(guī)模仍在持續(xù)攀升。據(jù)行業(yè)數(shù)據(jù)顯示，2024 年全球基因療法市場(chǎng)規(guī)模已達(dá)90.3億美元，預(yù)計(jì)到2033年將增至 646.4億美元，期間復(fù)合年增長(zhǎng)率高達(dá)27.6%。

市場(chǎng)空間的無(wú)限想象力也吸引了眾多企業(yè)的布局，以中國(guó)為例，根據(jù)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心發(fā)布《中國(guó)新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)進(jìn)展年度報(bào)告（2024年）》顯示，2024年，全國(guó)新增登記的細(xì)胞與基因治療類藥物臨床試驗(yàn)共計(jì)115項(xiàng)，較2023年的81項(xiàng)大幅增長(zhǎng)42.0%。

從品種構(gòu)成來(lái)看，這115項(xiàng)臨床試驗(yàn)覆蓋了100個(gè)不同藥物品種，其中，基因治療就占據(jù)了38個(gè)品種，登記臨床試驗(yàn)40項(xiàng)，占比34.8%。

從企業(yè)的技術(shù)路徑布局上來(lái)看，主要集中于腺相關(guān)病毒（AAV）、慢病毒載體、CRISPR 基因編輯等核心平臺(tái)，其中AAV療法憑借低致病性、廣組織靶向性和長(zhǎng)期基因表達(dá)能力，成為基因療法中的“主力軍”。

不過(guò)，在王譯看來(lái)，AAV作為臨床應(yīng)用最廣泛的載體之一，仍存在短板。其裝載容量有限（通常不超過(guò)5kb）、可能誘發(fā)免疫原性反應(yīng)，且靶向特異性有待進(jìn)一步提升，高劑量使用時(shí)甚至可能引發(fā)嚴(yán)重免疫毒性。因此，開發(fā)新型載體（如通過(guò)改造AAV衣殼蛋白增強(qiáng)靶向性與探索非病毒載體，已成為突破現(xiàn)有技術(shù)瓶頸的核心方向。

盧李康同樣認(rèn)為，技術(shù)升級(jí)是未來(lái)國(guó)內(nèi)基因療法發(fā)展的核心驅(qū)動(dòng)力。載體遞送體系需朝著更安全、高效且組織靶向性更強(qiáng)的方向迭代，以突破傳統(tǒng)遞送局限；基因編輯技術(shù)（如CRISPR、堿基編輯、引導(dǎo)編輯）將持續(xù)優(yōu)化，憑借無(wú)需雙鏈斷裂等創(chuàng)新機(jī)制實(shí)現(xiàn)更高編輯精準(zhǔn)度，以降低脫靶風(fēng)險(xiǎn)；基因表達(dá)調(diào)控與智能化可控開關(guān)技術(shù)則需不斷升級(jí)，這有助于提升治療的靈活性與安全性。

目前，資本市場(chǎng)對(duì)于基因療法也保持了高度關(guān)注，加速了基因療法從概念驗(yàn)證到臨床應(yīng)用和商業(yè)化落地。

據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，2024年國(guó)內(nèi)基因療法領(lǐng)域共發(fā)生了約41起融資事件，涉及企業(yè)共36家，已披露融資總金額超25億元。另包括紐福斯生物、天澤云泰、錦籃生物、華毅樂(lè)健此前已獲得多輪融資。

苗天一對(duì)《科創(chuàng)板日?qǐng)?bào)》記者表示，作為精準(zhǔn)醫(yī)療核心領(lǐng)域的基因療法，其長(zhǎng)期發(fā)展前景備受資本青睞。但當(dāng)前全球生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)正處于“資本寒冬”，投資者面對(duì)研發(fā)周期長(zhǎng)、風(fēng)險(xiǎn)高的基因療法項(xiàng)目時(shí)愈發(fā)謹(jǐn)慎，對(duì)技術(shù)的差異化創(chuàng)新與明確臨床價(jià)值更為看重。

具體來(lái)看，資本機(jī)構(gòu)現(xiàn)階段更傾向于布局擁有底層技術(shù)平臺(tái)的企業(yè) ，例如新型載體、精準(zhǔn)編輯工具、AI輔助藥物設(shè)計(jì)等領(lǐng)域，而非同質(zhì)化突出的“me-too”項(xiàng)目。

鑒于基因療法生產(chǎn)工藝的復(fù)雜性，專業(yè)的外包服務(wù)（CDMO）需求持續(xù)旺盛。具備一站式服務(wù)能力的CDMO企業(yè)已成為資本市場(chǎng)的熱門標(biāo)的，這有助于相關(guān)企業(yè)顯著降低生產(chǎn)成本、加速產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程。

此外，投資焦點(diǎn)正從基因療法集中開發(fā)的罕見病領(lǐng)域逐步延伸至患者基數(shù)更大的常見病賽道，涵蓋年齡相關(guān)性黃斑變性、阿爾茨海默病、高膽固醇血癥等適應(yīng)癥。

不過(guò)，中國(guó)銀河證券指出，當(dāng)前基因療法在常見病靶點(diǎn)的探索仍處于不明晰階段，因此還需有更多的臨床數(shù)據(jù)表現(xiàn)來(lái)進(jìn)行驗(yàn)證。