①在AI驅(qū)動(dòng)的今天，高質(zhì)量數(shù)據(jù)是醫(yī)療產(chǎn)業(yè)發(fā)展不可或缺的核心戰(zhàn)略資源； ②從全國(guó)首批重大疾病數(shù)據(jù)產(chǎn)品掛牌，到重大疾病數(shù)據(jù)可信數(shù)據(jù)空間落地，醫(yī)療數(shù)據(jù)要素化正從理念走向現(xiàn)實(shí)； ③高質(zhì)量真實(shí)世界數(shù)據(jù)的獲取和治理仍是當(dāng)前的重要挑戰(zhàn)。
《科創(chuàng)板日?qǐng)?bào)》11月27日訊（記者 徐紅）今年4月，美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院（NIH）一紙禁令，宣布禁止包括中國(guó)在內(nèi)的特定國(guó)家研究人員訪問其核心生物數(shù)據(jù)庫(kù)，其中就包括在癌癥研究領(lǐng)域極具權(quán)威、使用廣泛的SEER（Surveillance, Epidemiology, and End Results）數(shù)據(jù)庫(kù)。
這一事件猶如一記警鐘，讓整個(gè)生物醫(yī)藥行業(yè)前所未有地意識(shí)到，在AI驅(qū)動(dòng)的今天，高質(zhì)量數(shù)據(jù)同樣是產(chǎn)業(yè)發(fā)展不可或缺的核心戰(zhàn)略資源，其價(jià)值不亞于實(shí)驗(yàn)室中的任何高端儀器。這也表明，打造自主可控、質(zhì)量過(guò)硬的數(shù)據(jù)庫(kù)，已經(jīng)不再是一道選擇題，而是必然之路。
在日前舉辦的2025全球數(shù)商大會(huì)“可信數(shù)據(jù)流通賦能生命健康產(chǎn)業(yè)新未來(lái)”論壇上，《科創(chuàng)板日?qǐng)?bào)》記者進(jìn)一步獲悉，從可信數(shù)據(jù)空間的建設(shè)，到醫(yī)療數(shù)據(jù)的系統(tǒng)化治理，一系列舉措正在積極推進(jìn)，旨在逐步打破數(shù)據(jù)壁壘，推動(dòng)行業(yè)協(xié)同發(fā)展。
▌醫(yī)療數(shù)據(jù)治理：變“廢”為寶
近年來(lái)，數(shù)據(jù)要素的戰(zhàn)略地位在國(guó)家層面得到空前提升。
2019年10月，十九屆四中全會(huì)首次提出將數(shù)據(jù)作為新的生產(chǎn)要素；2020年，中共中央、國(guó)務(wù)院發(fā)布《關(guān)于構(gòu)建更加完善的要素市場(chǎng)化配置體制機(jī)制的意見》，正式將數(shù)據(jù)與土地、勞動(dòng)力、資本、技術(shù)等傳統(tǒng)要素并列為五大生產(chǎn)要素之一。
2023年12月，國(guó)家數(shù)據(jù)局掛牌成立，負(fù)責(zé)協(xié)調(diào)推進(jìn)數(shù)據(jù)基礎(chǔ)制度建設(shè)，統(tǒng)籌數(shù)據(jù)資源整合共享和開發(fā)利用。成立之后，國(guó)家數(shù)據(jù)局又火速聯(lián)合16部門明確了“數(shù)據(jù)要素X”三年行動(dòng)，并將醫(yī)療健康作為重點(diǎn)行業(yè)之一，提出有序釋放健康醫(yī)療數(shù)據(jù)價(jià)值，加強(qiáng)醫(yī)療數(shù)據(jù)融合創(chuàng)新。
在上海這樣擁有海量數(shù)據(jù)資源的超大城市，可信數(shù)據(jù)空間建設(shè)已在城市、行業(yè)和區(qū)域?qū)用嫒驿侀_，包括由上海數(shù)據(jù)集團(tuán)申報(bào)的“上海城市可信數(shù)據(jù)空間”已成為國(guó)家數(shù)據(jù)局首批試點(diǎn)項(xiàng)目，進(jìn)入試運(yùn)行后吸引近300家企業(yè)加入，開發(fā)了超過(guò)300個(gè)數(shù)據(jù)產(chǎn)品。
而在行業(yè)級(jí)應(yīng)用方面，據(jù)《科創(chuàng)板日?qǐng)?bào)》記者在會(huì)上了解，醫(yī)療數(shù)據(jù)作為最具社會(huì)價(jià)值的“黃金資源”之一，也正在加速?gòu)幕颊咴\療的“副產(chǎn)品”轉(zhuǎn)化為推動(dòng)醫(yī)學(xué)創(chuàng)新、優(yōu)化醫(yī)療資源配置的強(qiáng)大動(dòng)力。
上海市第一人民醫(yī)院便積極投身于這一進(jìn)程。院長(zhǎng)鄭興東介紹道：“去年在相關(guān)部門的支持下，我們率先對(duì)院內(nèi)數(shù)據(jù)資源進(jìn)行了系統(tǒng)梳理與規(guī)劃，聚焦10個(gè)重點(diǎn)學(xué)科，推出20款專病數(shù)據(jù)產(chǎn)品，并實(shí)現(xiàn)了掛牌交易?！?/p>
“這些產(chǎn)品的背后，不僅凝聚著醫(yī)生的專業(yè)智慧，更是醫(yī)療數(shù)據(jù)從‘被動(dòng)存儲(chǔ)’到‘主動(dòng)創(chuàng)造價(jià)值’的一次躍升。“鄭興東院長(zhǎng)強(qiáng)調(diào)，在這一過(guò)程中，醫(yī)院始終堅(jiān)持一個(gè)根本原則：醫(yī)療數(shù)據(jù)的治理與流通必須以公共利益和患者福祉為導(dǎo)向?！拔覀兺苿?dòng)數(shù)據(jù)流通的最終目的，并非單純追求商業(yè)化交易，而是為了讓醫(yī)學(xué)更精準(zhǔn)、健康服務(wù)更高效，讓科研成果更快地惠及社會(huì)?！?/p>
上海市生物醫(yī)藥行業(yè)協(xié)會(huì)會(huì)長(zhǎng)傅大煦則表示，“從上海的實(shí)踐來(lái)看，無(wú)論是全國(guó)首批重大疾病數(shù)據(jù)產(chǎn)品掛牌，還是重大疾病數(shù)據(jù)可信數(shù)據(jù)空間的關(guān)鍵落地，都標(biāo)志著醫(yī)療數(shù)據(jù)要素化正從理念走向現(xiàn)實(shí)，展現(xiàn)出可操作、可復(fù)制的路徑與價(jià)值?！?/p>
他進(jìn)一步指出，長(zhǎng)期以來(lái)，生物醫(yī)藥創(chuàng)新更多依賴科學(xué)家的個(gè)人經(jīng)驗(yàn)與技術(shù)積累，研發(fā)周期長(zhǎng)、試錯(cuò)成本高。而如今，越來(lái)越多企業(yè)開始借助真實(shí)世界數(shù)據(jù)與臨床隊(duì)列研究，顯著提升研發(fā)效率與決策準(zhǔn)確性。
胰腺癌素有“癌中之王”之稱，是一種疾病負(fù)擔(dān)沉重、治療效果差的惡性腫瘤。近十年來(lái)，其發(fā)病與死亡率呈現(xiàn)顯著上升趨勢(shì)，為患者家庭和社會(huì)帶來(lái)了沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬仁濟(jì)醫(yī)院教授王理偉分享了中國(guó)晚期胰腺癌大數(shù)據(jù)平臺(tái)的建設(shè)成果，目前該平臺(tái)已覆蓋全國(guó)31個(gè)省市10萬(wàn)例患者數(shù)據(jù)，為精準(zhǔn)治療提供了堅(jiān)實(shí)支撐。
王理偉教授表示，現(xiàn)在大多數(shù)藥物在上市前要做注冊(cè)臨床研究，但新藥注冊(cè)臨床研究通常設(shè)定嚴(yán)格的入排標(biāo)準(zhǔn)，研究對(duì)象多為“理想化”患者，這與真實(shí)臨床實(shí)踐中復(fù)雜的患者情況存在差異。
因此，真實(shí)世界研究能夠與傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)互為補(bǔ)充，為新藥上市后的實(shí)際應(yīng)用、臨床指南的制定以及醫(yī)保決策提供來(lái)自真實(shí)場(chǎng)景的重要證據(jù)。該大數(shù)據(jù)平臺(tái)系統(tǒng)描繪了中國(guó)胰腺癌的真實(shí)診療圖景，同時(shí)鑒于中國(guó)胰腺癌新發(fā)病例約占全球四分之一，因此開展針對(duì)中國(guó)人群的大數(shù)據(jù)研究，對(duì)提升全球胰腺癌診療水平同樣至關(guān)重要。
值得一提的是，基于真實(shí)世界數(shù)據(jù)的精準(zhǔn)藥物研發(fā)也在逐步開花結(jié)果。王理偉教授舉例提到，恒瑞醫(yī)藥自主研發(fā)的、研發(fā)進(jìn)度全球領(lǐng)先的KRAS G12D抑制劑HRS-4246，正是基于對(duì)中國(guó)胰腺癌患者KRAS突變真實(shí)世界數(shù)據(jù)的分析，針對(duì)高頻突變位點(diǎn)G12D進(jìn)行開發(fā)，其針對(duì)晚期胰腺癌的IB/II期臨床研究已取得積極成果，展現(xiàn)了以真實(shí)世界證據(jù)支撐藥物開發(fā)的廣闊前景。
▌高質(zhì)量數(shù)據(jù)：稀缺的“戰(zhàn)略資源”
在美國(guó)，利用真實(shí)世界數(shù)據(jù)（Real World Evidence，RWD）支持新藥及其新適應(yīng)癥的開發(fā)與審批，已成為監(jiān)管實(shí)踐中的重要趨勢(shì)，尤其在罕見病藥物和補(bǔ)充已上市藥品的新適應(yīng)癥方面，真實(shí)世界證據(jù)發(fā)揮了關(guān)鍵作用。
例如，F(xiàn)DA曾加速批準(zhǔn)了治療特定白血病的藥物Blinatumomab（博納吐單抗），其審批中使用了歷史上的患者診療數(shù)據(jù)作為外部對(duì)照。另一個(gè)典型案例是，F(xiàn)DA基于來(lái)自電子健康記錄和大型保險(xiǎn)數(shù)據(jù)庫(kù)的真實(shí)世界證據(jù)，于2019年批準(zhǔn)抗癌藥帕博西尼的適應(yīng)癥擴(kuò)大至男性乳腺癌患者，這一決策背后的主要原因是男性患者數(shù)量稀少，難以開展大規(guī)模隨機(jī)臨床試驗(yàn)。
真實(shí)世界研究包括臨床治療中患者治療的全過(guò)程數(shù)據(jù)，如電子病歷、電子健康檔案、醫(yī)保數(shù)據(jù)、藥品和疾病登記、個(gè)人健康設(shè)備收集的信息等。
羅氏制藥醫(yī)學(xué)部AI創(chuàng)新業(yè)務(wù)負(fù)責(zé)人陳哲告訴《科創(chuàng)板日?qǐng)?bào)》記者，高質(zhì)量的真實(shí)世界數(shù)據(jù)對(duì)于新藥研發(fā)意義重大。成熟、規(guī)范的真實(shí)世界數(shù)據(jù)庫(kù)在歐美較為普遍，制藥企業(yè)基于這些數(shù)據(jù)做研究不僅能顯著降低研究成本，速度還非?？?/strong>。
他進(jìn)一步舉例說(shuō)明，在乳腺癌藥物研發(fā)中，由于患者5年生存率已顯著提升，若開展傳統(tǒng)隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)（RCT），為驗(yàn)證藥物有效性需對(duì)患者進(jìn)行長(zhǎng)期隨訪，整個(gè)研究周期可能長(zhǎng)達(dá)6至7年。
“而如果利用已有的歷史真實(shí)世界數(shù)據(jù)，研究人員就能立即開展分析。對(duì)于新藥上市而言，節(jié)約時(shí)間不僅意味著更早惠及患者，也意味著更重要的市場(chǎng)窗口?！八f(shuō)。
回到國(guó)內(nèi)，一個(gè)不爭(zhēng)的事實(shí)是，雖然我們擁有海量的真實(shí)世界數(shù)據(jù)，但數(shù)據(jù)質(zhì)量卻參差不齊，高質(zhì)量真實(shí)世界數(shù)據(jù)的獲取和治理仍是當(dāng)前的重要挑戰(zhàn)。據(jù)《科創(chuàng)板日?qǐng)?bào)》記者了解，這與產(chǎn)業(yè)尚處發(fā)展早期、各項(xiàng)法規(guī)及配套機(jī)制仍有待完善有關(guān)。相比之下，美國(guó)已涌現(xiàn)出較多的專注于數(shù)據(jù)分析的醫(yī)療科技公司，為制藥公司的研究提供支持；歐洲則有政府主導(dǎo)建立的生物醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)庫(kù)，助力科研與商業(yè)化應(yīng)用。
事實(shí)上，個(gè)體化醫(yī)療的實(shí)現(xiàn)同樣離不開規(guī)?；?、高質(zhì)量的數(shù)據(jù)支撐。羅氏制藥創(chuàng)新數(shù)據(jù)資源解決方案策略及孵化器負(fù)責(zé)人李麗莎表示，若要對(duì)每位患者實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)用藥，必須基于大量真實(shí)世界數(shù)據(jù)訓(xùn)練AI模型，方能為患者提供更精準(zhǔn)的預(yù)測(cè)與治療方案。
然而，當(dāng)前數(shù)據(jù)缺失與“數(shù)據(jù)孤島”問題仍然制約著這一目標(biāo)的實(shí)現(xiàn)。現(xiàn)有的AI工具更多還是側(cè)重于輔助醫(yī)生和患者進(jìn)行數(shù)據(jù)整理與快速結(jié)構(gòu)化處理。
例如，羅氏與中山醫(yī)院、上海人工智能實(shí)驗(yàn)室共同開發(fā)的MDT智能體，在肝癌MDT診療中（多學(xué)科診療）可以實(shí)現(xiàn)患者病史資料的快速結(jié)構(gòu)化。患者僅需上傳病史資料照片，系統(tǒng)約10分鐘內(nèi)即可完成關(guān)鍵信息的結(jié)構(gòu)化提取，并自動(dòng)生成臨床指標(biāo)趨勢(shì)圖，顯著提升病史整理效率。
但單純提高效率并未充分發(fā)揮數(shù)據(jù)及AI的全部潛力?！案匾氖?，有了這樣的工具，我們還能不斷將高質(zhì)量的數(shù)據(jù)沉淀下來(lái)。隨著病例積累至數(shù)百甚至上千例，再通過(guò)對(duì)這些數(shù)據(jù)開展算法學(xué)習(xí)，就有希望挖掘出具有臨床指導(dǎo)意義的新發(fā)現(xiàn)，進(jìn)而反饋于診療決策，幫助醫(yī)生實(shí)現(xiàn)更智慧的醫(yī)療實(shí)踐?！袄铥惿硎尽?/p>
能夠看到的是，上海在醫(yī)療數(shù)據(jù)可信流通領(lǐng)域的探索還在深化中。以本次論壇上首發(fā)的全國(guó)醫(yī)療數(shù)據(jù)網(wǎng)絡(luò)觀數(shù)臺(tái)為例。據(jù)生物芯片上海國(guó)家工程研究中心（公司）副總裁、芯超數(shù)據(jù)首席運(yùn)營(yíng)官李葦剛表示，該平臺(tái)著力解決的是真實(shí)世界數(shù)據(jù)流通過(guò)程中“第一公里”的難題，這也是當(dāng)前行業(yè)面臨的一大痛點(diǎn)。
“常見的情況是，數(shù)據(jù)需求方會(huì)問數(shù)據(jù)方‘你們有哪些數(shù)據(jù)’，而數(shù)據(jù)方則反問‘你們具體需要什么數(shù)據(jù)’。雙方往往難以快速達(dá)成數(shù)據(jù)需求的一致。觀數(shù)臺(tái)的核心價(jià)值，正是在于為數(shù)據(jù)需求方和供應(yīng)方搭建起一座溝通的橋梁，有效回應(yīng)了這一關(guān)鍵問題?！崩钊攧傔M(jìn)一步解釋道。
陳哲亦向記者透露，接下來(lái)羅氏計(jì)劃聯(lián)合醫(yī)院與企業(yè)等合作伙伴，在數(shù)據(jù)應(yīng)用方面開展更多嘗試，探索方向?qū)⒑w血液腫瘤、流感等多個(gè)疾病領(lǐng)域。
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