財(cái)聯(lián)社5月28日訊（編輯 牛占林）在一名患者死于嚴(yán)重并發(fā)癥后，美國(guó)食品藥品管理局(FDA)宣布暫停了生物制藥公司Rocket Pharma的Danon病基因療法關(guān)鍵2期臨床試驗(yàn)。受此消息影響，周二Rocket Pharma股價(jià)盤中跌逾60%。

據(jù)Rocket Pharma周二發(fā)布公告稱，這位不幸死亡的患者在5月初接受了治療，但出現(xiàn)了與毛細(xì)血管滲漏綜合征相關(guān)的并發(fā)癥，在患者死亡之前，F(xiàn)DA在上周五叫停了相關(guān)臨床試驗(yàn)。這種病癥會(huì)導(dǎo)致體液從血管滲出至周圍組織，導(dǎo)致腫脹和低血壓。

當(dāng)時(shí)Rocket公司正在測(cè)試其基因治療藥物RP-A501，主要用于治療Danon病。而Danon病是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，會(huì)導(dǎo)致心肌損傷和進(jìn)行性肌肉無(wú)力。

目前，Rocket正在調(diào)查具體的死亡原因，重點(diǎn)是最近加入到治療方案中的一種新的免疫抑制劑，這是為了提高患者的安全性。

據(jù)悉，有兩名患者服用了這種免疫抑制劑，他們都表現(xiàn)出了毛細(xì)血管滲漏綜合征。

Rocket首席執(zhí)行官Gaurav Shah表示，正在仔細(xì)評(píng)估與新藥相關(guān)的機(jī)制是否會(huì)以一種意想不到的或矛盾的方式影響免疫反應(yīng)。

“術(shù)后一周左右患者出現(xiàn)了其他的并發(fā)癥，實(shí)際上病人當(dāng)時(shí)情況穩(wěn)定，我們對(duì)治療持謹(jǐn)慎樂(lè)觀態(tài)度，毛細(xì)血管滲漏正在改善。但不幸的是，周末他患上了急性全身性感染，加速了他的死亡。”

Jefferies的分析師Andrew Tsai評(píng)論稱，這一事件支持了基因療法中嚴(yán)重安全事件不可預(yù)測(cè)的觀點(diǎn)，這也使得廣泛投資基因療法變得很有挑戰(zhàn)性。

而在今年3月份，Sarepta Therapeutics用于治療肌肉萎縮癥的基因療法Elevidys也導(dǎo)致了一名青少年死亡。

Shah聲稱，有信心繼續(xù)推進(jìn)RP-A501的研究。但Rocket沒(méi)有給出RP-A501后續(xù)試驗(yàn)的時(shí)間表，僅聲稱正與FDA和其他主要利益相關(guān)者保持積極對(duì)話，以便盡可能快地恢復(fù)試驗(yàn)。

William Blair的分析師在給客戶的報(bào)告中表示：“由于Rocket公司的公告，股票價(jià)格出現(xiàn)了暴跌……投資者現(xiàn)在很擔(dān)心這個(gè)項(xiàng)目的安全性。不過(guò)，我們?nèi)匀幌嘈牛坏┕拘薷牧税踩?jì)劃，這個(gè)項(xiàng)目還是有希望繼續(xù)進(jìn)行下去的?！?/p>